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FDA 加速審查成果！Bluebird 旗下Skysona 成為遺傳性疾病 ...

CALD 是一種罕見的神經退化性疾病，是罕病腎上腺腦白質失養症（adrenoleukodystrophy, ALD）最常見的一種疾病形式，每21,000 名新生兒男性中約有1 名CALD ...

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