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基因治疗产品的开发现状与挑战

患者且均以中文发表临床数据，缺乏三期研究且研究. 设计存在瑕疵②，国际上对首个基因 ... 2019年5月，FDA批准Zolgensma用于2岁以下的. 脊髓性肌萎缩（SmA）患者治疗。

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