立即Follow @businessfocus_knowledge 【天價藥物】史上最貴藥物被通過！一次性基因療法定價1665萬港幣⠀
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被稱為「兒童遺產病殺手」的脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA）是許多父母的惡夢。該病症將導致患者肌肉萎縮與無力，無法...
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被稱為「兒童遺產病殺手」的脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA）是許多父母的惡夢。該病症將導致患者肌肉萎縮與無力，無法正常行走、吃飯，甚至影響呼吸導致死亡。日前，專門針對治療SMA病症一次性療法Zolgensma已被美國當局批准，治療定價約210萬美元（約1665千萬港幣）。⠀
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名為Zolgensma的一次性基因治療方案於本月24日已被美國食品和藥物管理局（簡稱FDA）批准通過。研發Zolgensma治療方案的公司Novartis成為許多相關疾病患者的救星，但此治療方案售價可不便宜，據說費用高達210萬美元，並非所有家庭都能負擔得起。不僅如此，高達210萬美元的治療費用甚至讓Zolgensma成為有史以來最貴的治療藥物。⠀
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根據澳亞醫學科學研究學會台灣分會電子報顯示，6千人至1萬人之中就有一人患有SMA。患上SMA的兒童主要因為體內SMN1基因有缺陷，因而導致患者身體的肌肉收縮失常，導致他們無法與正常人一樣活動自如。該病症通常在兒童期發病，許多病情嚴重的患者會在2歲之前死亡。⠀
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Zolgensma療法已成功讓一些參與實驗的患者病症得到改善。報導顯示，該治療方式的第一階段臨床實驗已成功讓約10名患病孩童活超過2歲。也有報導指出該治療方案的效用能夠維持5年左右。首項被美國食品藥物管理局批准的SMA治療藥物早在2016年通過審核，該藥物出自製藥公司百健（Biogen），至今已讓全球多名患者獲得治療。⠀
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資料來源：華爾街見聞⠀
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Text by BusinessFocus Editorial⠀
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#BF今日科技⠀
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zolgensma台灣 在 Findit平台 Facebook 的最讚貼文
【2019.08健康醫療動態】
台灣AI醫療新創Deep01與免疫療法新創安立璽榮傳來好消息!🎉
為大家整理8月健康醫療領域國內外重要消息，千萬不要錯過喔！🧐
📍台灣健康醫療8月重要動態消息
1.台灣Deep01成為亞太首家取得美國FDA的AI新創公司
2.免疫療法新藥開發-安立璽榮完成1,050萬美元A輪募資
3.交大首創膜蛋白癌症追蹤地圖，將找出乳癌新藥
4.中華開發募集第二檔新生醫基金，規模高達30億新台幣
📍美國FDA動態
1.FDA首批癌症軟體醫材上市，助病患對抗副作用
2.亞培最新血檢系統獲FDA核准，每小時處理600個檢體
3.史上最貴的藥-Norvatis基因療法Zolgensma，數據出問題 FDA介入調查
📍國際研究動態
1.《Nature》首個臨床級病理AI問世，4萬張切片辨識準確率達98%
2.《Science》3D列印心臟大進展 更接近人類尺寸
3.《Science》MIT開發治療型疫苗助CAR-T療法攻克實體瘤
https://pse.is/L3R7C
＃健康醫療 # 新藥 # 醫療器材 # FDA # 免疫細胞療法 # AI
zolgensma台灣 在 美國小兒科醫師 Peddy Facebook 的最佳貼文
世界上最貴的藥物之一: 一劑等於一棟房子 (well台北市以外的房子 I mean)
R3的第一個月在神經科。今天有脊髓性肌肉萎縮症的小病人來注射Spinraza。這是第一個FDA核准用來治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物。
脊髓性肌肉萎縮症 (spinal muscle atrophy) 是一種遺傳性、漸進性的罕見性疾病，會影響患者行走、進食、甚至呼吸的能力，嚴重者很小的時候就會死亡。這個疾病比你想像中多很多，帶因者不少，台灣一年就有四五十個新增病患，因此婚前檢查格外重要。R1時我遇到一位從外院來run的家醫科住院醫師告訴我她跟他老公在婚前檢查時才發現兩個人都是帶因者(完全沒症狀)，因此她知道懷孕的時候特別緊張......
Spinraza需要終身注射。前三劑每兩周一次，隔一個月注射第四劑，接下來是終身每四個月注射一次。以緩慢的速度(三分鐘)注射到脊髓腔內。可惜的是這個藥也不能保證reverse，只求不要惡化。我們醫院專門治肌肉疾病的醫師是有看過病患重新站起來的，但亦屬少數.......
我的主治醫師拿到這個藥物時有夠戰戰兢兢，抽藥的時候也是連一滴都不敢灑出來，因為這個藥是世界上最貴的藥之一，大家猜猜它多少錢?? 答案稍後公布在留言裡。幸運的是，美國的medicaid(中低收入戶的健保)有給付，否則這世界上是沒幾個人付得起終身注射的費用的.....
PS 2019五月FDA 核准了另外一個治療脊髓性肌肉萎縮症的新藥zolgensma，榮登目前全世界最貴的藥物，一劑兩百萬美金=六千萬台幣!!!!! 😳😳😳 但聽說效果很好，打一劑就有很大的機會reverse。拭目以待!!
zolgensma台灣 在 美國小兒科醫師 Peddy Facebook 的最讚貼文
世界上最貴的藥物之一: 一劑等於一棟房子 (well台北市以外的房子 I mean)
R3的第一個月在神經科。今天有脊髓性肌肉萎縮症的小病人來注射Spinraza。這是第一個FDA核准用來治療脊髓性肌肉萎縮症的藥物。
脊髓性肌肉萎縮症 (spinal muscle atrophy) 是一種遺傳性、漸進性的罕見性疾病，會影響患者行走、進食、甚至呼吸的能力，嚴重者很小的時候就會死亡。這個疾病比你想像中多很多，帶因者不少，台灣一年就有四五十個新增病患，因此婚前檢查格外重要。R1時我遇到一位從外院來run的家醫科住院醫師告訴我她跟他老公在婚前檢查時才發現兩個人都是帶因者(完全沒症狀)，因此她知道懷孕的時候特別緊張......
Spinraza需要終身注射。前三劑每兩周一次，隔一個月注射第四劑，接下來是終身每四個月注射一次。以緩慢的速度(三分鐘)注射到脊髓腔內。可惜的是這個藥也不能保證reverse，只求不要惡化。我們醫院專門治肌肉疾病的醫師是有看過病患重新站起來的，但亦屬少數.......
我的主治醫師拿到這個藥物時有夠戰戰兢兢，抽藥的時候也是連一滴都不敢灑出來，因為這個藥是世界上最貴的藥之一，大家猜猜它多少錢?? 答案稍後公布在留言裡。幸運的是，美國的medicaid(中低收入戶的健保)有給付，否則這世界上是沒幾個人付得起終身注射的費用的.....
PS 2019五月FDA 核准了另外一個治療脊髓性肌肉萎縮症的新藥zolgensma，榮登目前全世界最貴的藥物，一劑兩百萬美金=六千萬台幣!!!!! 😳😳😳 但聽說效果很好，打一劑就有很大的機會reverse。拭目以待!!