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基因治療有望改寫脊髓肌肉萎縮症家庭命運

2023年6月4日. 脊髓肌肉萎縮症（SMA）源於運動神經元存活基因1（SMN1）缺失或無法正常運作，身體無法製造足夠的SMN蛋白來維持運動神經元細胞的存活及正常功能。

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