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脊髓性肌萎缩症的药物治疗研究进展 - 中华医学期刊全文数据库

脊髓性肌萎缩症（SMA）是一种常染色体隐性遗传性运动神经元病，也是导致2岁以下婴幼儿死亡的最主要神经肌肉罕见病。近年来，SMA的药物治疗取得极大 ...

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