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罕见病SMA的治疗难题：近70万一针的药和年收4万的家庭

今年1岁半的蕾蕾，被确诊为“脊髓性肌萎缩症（SMA）1型”，这是一种罕见的染色体隐性遗传病。目前SMA在国内只有一种有效治疗药物——被称为“天价进口药”的 ...

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