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Spinraza (nusinersen) 獲美國FDA核准為孩童與成人罕見遺傳 ...
SMA 第二型大多在出生後六各月到一歲半時會發病,發病時下肢無力且無法正常站立,常見舌頭與手部顫抖。不過可接受物理治療或呼吸器存活至成年。3SMA第 ...
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