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罕見疾病 脊髓性肌肉萎縮症 - 藥學雜誌電子報148期

脊髓性肌肉萎縮症(spinal muscular atrophy, SMA)是一種罕見體染色體隱性 ... Spinraza是第一個用於治療SMA的藥物，於2016年獲得FDA許可上市。

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