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諾華全球首項脊髓性肌萎縮症基因療法獲歐盟核准！

2019年5月，諾華基因療法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）獲批，成為全球首個治療SMA的基因療法。該藥通過單次、一次性靜脈輸注後持續表達SMN蛋白來 ...

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