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杜氏肌营养不良（DMD）药物的研发现状 - 知乎专栏

DMD基因编码dystrophin蛋白（抗肌萎缩蛋白），dystrophin主要分布于骨骼 ... 子编码的部分），但读码框未发生移动，dystrophin蛋白的N端和C端功能较为 ...

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