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【综述】一文全面了解肌营养不良症及多款基因疗法 - 和元生物

BMD患者的DMD基因突变产生一种截短的、但仍有一定功能的Dystrophin。患者通常在10岁以后才会出现症状，症状可能包括心脏、肺、关节和骨骼肌的问题。

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