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AAV-CRISPR糾正DMD模型中肌肉乾細胞的突變 - 每日頭條

... 編碼抗肌萎縮蛋白（dystrophin）的基因上出現突變而導致的罕見但具有破壞性的 ... 恢復抗肌萎縮蛋白（dystrophin）表達，並改善肌肉和心臟功能。

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