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Sarepta第三款DMD反義寡核苷酸療法獲FDA加速批准

... 治療的患者在治療48週後，其蛋白質失養素(dystrophin)表現顯著增加。 雖然目前並未證明蛋白質失養素的增加，可使改善運動功能的臨床益處增加， ...

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