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西湖大学常兴团队利用碱基编辑,在小鼠模型中治愈杜氏肌营养 ...
其发病原因在于DMD基因突变,造成肌营养不良蛋白Dystrophin表达缺失,引发骨骼肌和心肌的严重缺陷。 作为最常见的致死性遗传病之一,估计每3500-5000 ...
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