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諾華Zolgensma三期試驗積極SMA發病前幼童79%可正常發育

一次性基因療法Zolgensma於2019年5月獲美國FDA批准上市，適用於2歲以下SMA兒童的治療，目前標價為治療一次要價212.5萬美元，也仍是目前市場上最貴的藥物。

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