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患者年出血率降低71%，辉瑞血友病基因疗法上市申请获FDA受理

B 型血友病患者缺乏凝血因子9（factor IX，缩写为FIX），目前的治疗标准要求患者通过反复静脉注射，获得来源于血浆或重组的FIX，以控制和预防出血发作 ...

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