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有效的混合主干反义寡核苷酸抑制突变C9orf72的表达 - 生物通

编辑推荐：. 一种反义寡核苷酸靶向ALS基因C9orf72的突变转录物，抑制小鼠组织和携带C9orf72基因突变的单个患者脊髓液中的聚（GP）二肽.

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