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Nature：CRISPR治疗镰刀形细胞贫血症临床前试验成功

镰刀 形细胞贫血症是一种隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。迄今为止还没有能真正治愈的药物。

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