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財團法人罕見疾病基金會

藥華指出，β型地中海型貧血與鐮刀型血球貧血症是國際公認的罕見疾病，目前治療方法僅有輸血及服用Hydroxyurea緩解症狀等方法，不僅無法根治，且有白血病、不孕等副作用。

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