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FDA監管趨嚴、基因編輯/創新載體崛起、資金流往基因療法

2020年數項基因療法受到挫折，BioMarin Pharmaceutical的A型血友病基因 ... 小管病變X染色體性聯遺傳型(XLMTM)的基因療法AT132第I / II期臨床試驗。

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