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衛生福利部公告

見疾病防治及藥物法之藥物品項」，適應症為「用於治療抗肌縮蛋白基因無意義突. 變導致的裘馨氏肌肉萎縮症（Duchenne muscular dystrophy, DMD），兩歲以上可行.

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