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脊髓性肌肉萎縮症治療
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《基因療法》提交全面非臨床毒理數據! FDA 解除諾華(Novartis ...
諾華(Novartis) 的Zolgensma 已經在2019 年5 月上市,是一種被批准透過靜脈注射治療2 歲以下脊髓性肌肉萎縮症(SMA) 1 型患者的基因療法, ...
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