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一項隨機、雙盲、模擬程序對照評估嬰兒發病脊髓性肌肉萎縮症患者鞘內注射ISIS 396443的臨床療效與安全性的第3期研究 · 脊髓肌肉萎縮(spinal muscular atrophy, SMA).

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