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美國核可新款SMA 藥物上市：基因治療帶來神經醫學之新希望 ...

Zolgensma 的例子使得基因治療能為過去傳統療法無法治癒之疾病提供一種新的治療選擇。 脊髓性肌肉萎縮症是由於SMN1（survival motor neuron 1）基因功能缺失所引起的體 ...

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