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脊髓性肌萎缩症治疗研究进展- PMC - NCBI

脊髓性 肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）是一种常染色体隐性遗传的神经肌肉疾病，主要特征为进行性肌无力和肌肉萎缩。该病是导致患儿在婴幼儿期死亡的首要遗传 ...

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