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NEJM:这种活不过10岁的罕见疾病通过慢病毒基因治疗得到修复

孩子出生后往往会有一段正常发育时期(几周至1年)，然后逐渐发展为身体和 ... 体，发育商或智商测试分数均高于70分，即均未出现中度或重度认知障碍。

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