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Duchenne 型肌营养不良症基因治疗进展与思考

蛋白表达的方法包括无义突变通读、外显子跳跃、腺相关病毒介导的基因替代和基因编辑治疗。了解 ... 导致阅读框移码，其病程进展、严重程度较mdx 小鼠.

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