<學員分享文>一次打通新藥研發至藥品上市期間各環節之疑問
11/12【新藥開發系列】-新藥研發至臨床應用與佈局策略初階班
#法規科學 #IND #NDA #CMC #GMP #替代性指標 #臨床試驗

我目前在藥廠擔任CRA一職，以下是我的心得：

後學初於藥廠臨床試驗部門服務，迫切想多了解從臨床試驗前之藥物研發，到臨床試驗後NDA的過程細節，引頸期盼來到台灣光鹽，聆聽柯逢年執行長在產官學多年經驗的新藥研發實務，課程結束後果然入寶山而豐碩滿載而歸。

柯執行長從新藥研發的”法規科學”與”產業結構”開始打底，到新藥探索與臨床前開發，最後以IND、臨床試驗與NDA收尾，完整講解於新藥研發到產品上市的整個過程細節，對於製藥產業初學者收穫良多。

新藥研發的除了須兼顧藥品療效與安全性，也必須保持藥品製造一致性，所以新藥研發需高度密集之法規來管理，因此對於新藥研發之法規科學了解是不可或缺的，柯執行長巧妙地從”發展史”來介紹藥品法規科學，使學員能輕易了解特定發規的起源與由來，進而能理解法規建立之用意。舉例來說，藥品NDA於1938年開始實施，是由於1937年所發生的Elixir Sulfanilamide Disaster；另外，藥品IND及臨床試驗開始由US FDA授權管理，是因1961年Thalidomide Crisis所發起。因此，了解新藥研發之法規科學與各國實際之藥品法規，對於研發時程管理能更加精確順暢。

新藥研發至臨床前應用期間，包含了新藥探索、臨床前開發CMC、藥理及毒理試驗，柯執行長除了講解化學藥品IND所需之標準及文件，也特別額外指出蛋白質藥與傳統化學藥IND標準所需之差異。舉例來說，在CMC早期試驗階段，蛋白質藥就必須完整符合GMP之標準，而化學藥早期標準只需要到遵從GMP，後期才需要完全符合GMP標準，在安定性試驗蛋白藥儲藏溫度以低溫作測定之標準；此外，在毒理/藥理部分，蛋白質藥較無Drug-Drug interaction的問題，但要特別檢測在生物體內是否有生物藥之抗體產生，而減少藥的療效或是有安全性的疑慮。

最後在新藥研發於臨床應用上的講解，增進後學對於臨床試驗設計與執行之概念，特是在療效之替代性指標(Surrogate Endpoint)上的選用有更近一步的了解，替代性指標要能預測並相關到實際臨床效益，像是在癌症受試者上，腫瘤縮小反應率是否能反映病人真實的存活率？在實際臨床對於許多癌症而言，短期看到腫瘤縮小，長期追蹤病人並未活得長久。所以臨床試驗替代性指標的選用，在不同藥品不同適應症要特別地小心，才能真實反映出藥品的療效。

此堂課程最大收穫，是能一次打通新藥研發至藥品上市期間各環節之疑問，能使我們於藥廠工作時，更能了解產品動向與時程安排，並且知曉其他部門作業，增進業務上的合作減少溝通阻礙。