<產業訊息>全球首個針對CD4的CAR-T免疫療法 獲得FDA新藥臨床試驗許可

#FDA #全球首個針對CD4的CART免疫療法 #新藥臨床試驗 #孤兒藥

由石溪大學(Stony Brook University)與iCell Gene Therapeutics以及路易斯維爾大學(University of Louisville)共同開發針對蛋白CD4的嵌合抗原受體改造T細胞(CD4CAR-T)，用於治療復發與難治T細胞白血病與淋巴瘤，日前已獲美國食品藥物管理局(FDA)新藥臨床試驗(IND)批准。臨床試驗將在2018年底前開始收案。

CD4CAR是治療CD4陽性 T細胞惡性腫瘤的新療法。將CD4特異性的嵌合抗原受體（CAR）T細胞工程化以表達抗CD4scFV抗體結構域。CD4CAR已於2016年獲得FDA針對周邊T細胞淋巴瘤（Peripheral T-Cell Lymphoma，PTCL）的孤兒藥物指定。

儘管有針對B細胞血液惡性腫瘤的CAR-T細胞正在進行臨床開發計劃，但CD4陽性T細胞惡性腫瘤（T-cell lymphomas ，TCL）和T細胞急性淋巴性白血病（T-ALL）還未在人體試驗中進行CAR的免疫療法試驗。

TCL佔所有非霍奇金淋巴瘤（non-Hodgkin’s lymphomas ，NHLs）的15-20％，而T-ALLs影響成人中約25％的急性淋巴性白血病。與B細胞惡性腫瘤相比，這些惡性實體明顯更難治癒。

此外，T細胞惡性腫瘤具有較差的治療結果，較低的藥物反應率，較短的疾病控制和存活時間。因此，T細胞惡性腫瘤的護理標準尚未確定，唯一可能的治療方法是同種異體血液和骨髓移植（blood and marrow transplant，BMT），患者需要實現完全的疾病控制並擁有合適的骨髓捐獻者。

在過去幾年中，CAR-T免疫細胞療法(adoptive immunotherapy)已證明其在各種類型的白血病，淋巴瘤和骨髓瘤的臨床試驗中的功效，它是一種T細胞注入療法。CAR工程改造的T細胞經基因修飾以在其表面表達蛋白質，並具有與另一細胞上的標靶蛋白結合的能力。

CD4 CAR-T由患者自身細胞製造，以鎖定在腫瘤細胞上表達的CD4。一旦這些細胞通過靜脈注射回到患者體內，它們就會在整個身體內有效地繁殖和攻擊腫瘤細胞。

此項研究由石溪大學與iCell Gene Therapeutics以及路易斯維爾大學共同開發，其中總部位於美國的iCell Gene Therapeutics，專注於CAR細胞療法的研究與開發。

目前在美國與中國進行一系列的臨床試驗， FDA也批准iCell Gene五種CAR的孤兒藥指定，包含多發性骨髓瘤(Multiple Myeloma)、周邊T細胞淋巴瘤(Peripheral T-cell Lymphoma)、急性髓細胞白血病(Acute Myeloid Leukemia)、B細胞急性淋巴性白血病(B-Acute Lymphocytic Leukemia)、T細胞急性淋巴性白血病(T-cell Acute Lymphocytic Leukemia)。

石溪大學癌症中心主任Yusuf Hannun博士表示，「以CD4為目標的試驗，為患者提供新的療法，CD4CAR-T免疫療法也將被證明是一種很有前景的新療法。」

資料來源：
http://www.gbimonthly.com/2018/08/30170/

【急性白血病急救藥上市！不怕鬼門開】

白血病（血癌）大家應不陌生，其中「急性」白血病的發展又快又猛，若患者是復發或是治療無效，將只剩下不到三個月的生命。

今天我受邀主持急性血癌急救藥的上市記者會，主辦單位很應景的（？）請來死神到現場，但我義無反顧！帶領大家對抗～死神退散！（這是在演哪齣？）

重點是：我看到半年多前被醫生判定活不過三個月的董女士，現在不但氣色好得不得了，還能與家人出遊，真的覺得很感動！她說：

「我清楚記得醫生當時問我：『你要交代的事，都跟家人交代好了嗎？』」

今年二月衛福部核准了【雙特異抗體】新藥上市，這是全新機轉的癌症免疫療法，也突破了目前急性血癌治療的困境。被醫師告知活不過三個月的董女士，在接受這項免疫治療後，目前體內已經沒有癌細胞。

當然，免疫療法所費不貲，希望這救命藥能儘快獲得健保給付，爭取白血病友的生存機會啊～

#救命資訊希望大家都用不到
#但若真的遇上一定要知道
#成人急性淋巴性白血病