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罕病分類與介紹 - 罕見疾病基金會

這是以各種載體（vector）矯正血球幹細胞的基因缺陷，再將此改造後的幹細胞移植到病患體中。近年來國外已有患者施行基因治療且 ... 2017年委託台大醫院基因醫學部 審稿

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