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Sarepta備足12億美元銀彈拚明年中DMD基因療法美國加速 ...

SRP -9001是一種基因療法，目的在於補足DMD患者缺乏的蛋白質——抗肌萎縮蛋白(dystrophin)。藉由將具有功能的SRP-9001微抗肌萎縮蛋白(microdystrophin) ...

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