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FDA可能限縮DMD基因療法適用年齡，罕病新藥開發者 ...

... SRP-9001的好處。 另一方面，FDA生物部門負責人Peter Marks曾在3月表示，FDA計畫要鼓勵使用和疾病相關的生物標記來核准人數較少的罕病基因療法。

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