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基因疗法在新的试验中治愈了患有罕见严重联合免疫缺陷症的儿童

两种最常见的SCID形式--X-SCID和ADA-SCID--已被成功地用实验性的基因疗法治疗，即采集病人的骨髓干细胞，用目标基因的健康拷贝进行改造，然后再输回他们的 ...

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