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NEJM:重大突破!新型基因疗法有望治疗Artemis-SCID患儿

基因 校正以前已被用于治疗患有其他遗传形式的SCID的患者,但它在Artemis-SCID中的使用意义重大,因为这些患者通常对标准骨髓移植的反应较差。

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