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裘馨氏肌肉萎縮症藥物治療進展 - 藥學雜誌電子報130期

... 反義寡核甘酸(antisense oligonucleotides, ASOs) 治療特定外顯子突變(exon mutation)，(3)adeno-associated virus, AAV 病毒載體基因治療。

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