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漸凍症基因療法臨床試驗帶來治癒曙光- 疾病資訊

對於具有SOD1 基因致病突變的ALS 病友而言，調節SOD1 突變基因的表現進而降低突變 ... 接下來，研究團隊計畫在安慰劑對照試驗中測試第二代這種臨床候選藥物的療效。

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