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龐貝氏症孤兒藥
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台大醫院首創龐貝氏症新生兒篩檢成果斐然 - Taiwan News
(中央社記者陳舜協台北二十七日電)罹患罕見疾病龐貝氏症的新生兒,通常一歲以前就會因心、肺衰竭死亡,雖然已有藥物問世,但成效不佳。台大醫院基因醫學 ...
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