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龐貝氏症孤兒藥
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https://www.legco.gov.hk/research-publications/chinese/1617fs06-supplementary-information-on-rare-disease-policies-in-selected-places-20170714-c.pdf
選定地方罕見疾病政策的補充資料 - 立法會
疾病藥物(俗稱"孤兒藥")的研發工作成本既高,風險亦大,醫學界 ... 該6 項溶小體儲積症包括高球氏症、龐貝氏症、一型/二型/六型黏多醣症,以及. 法柏氏症。
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