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龐貝氏症孤兒藥
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孤兒藥成就之路 - 科學人雜誌
重點提要□罕見遺傳疾病「龐貝氏症」的患者往往在出生後一年內便會夭折,在治療的藥物Myozyme發明之後,配合篩檢,提早使用,可使死亡率大幅下降。 □新藥 ...
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