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龐貝氏症孤兒藥
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一種酵素拯救一萬個小生命 - 康健雜誌
這有一個前提,雖然知道龐貝氏症是因為缺少一種酵素,但這是肌肉的病, ... 種罕病的「孤兒藥」(治療病患數不到20萬的藥物):黏多醣症第一型、第二 ...
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