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GSD1a R83C 突变小鼠体内基因编辑新的临床前数据 - 雪球
Ia 型糖原贮积病 (GSDIa) 是一种隐性遗传病,由 G6PC 基因突变引起,该基因突变破坏了葡萄糖稳态中的关键酶 G6Pase1。这导致了肝细胞中的糖原无法转换 ...
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