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性聯遺傳顯性疾病
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https://www.chinatimes.com/cn/newspapers/20230917000125-260202
工商社论》欣见罕病药物健保给付的新突破
SMA是一种遗传性的神经肌肉疾病,主要影响少数婴儿和孩童。病患因为先天SMN1基因缺失或突变,导致运动神经元逐渐凋亡,最终病患会出现肌肉无力、瘫痪 ...
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