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罕见病治疗选生物药还是小分子药物？

但生物药显然也存在一些难以避免的缺点，比如：生物药在机体的分布往往难以明确；由于生物药一般为大分子药物，难以透过血脑屏障，限制了其对于中枢神经系统类溶酶体贮积症 ...

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