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Intellia 用於治療ATTR 的CRISPR 基因編輯療法

CRISPR-Cas9 技術問世後，科學家們便嘗試將CRISPR-Cas9 基因編輯應用在基因治療上。 2019 年時CRISPR Therapeutics 和Vertex Pharmaceuticals 合作研發的CTX-001 開始 ...

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