<產業訊息>2019年FDA批准48個新藥 學名藥創新高前3季1171項

根據FDA發布的總結報告Novel Drug Approvals for 2019。2019年FDA共批出48個新藥，其中小分子藥物（Small molecule drugs）24個，抗體藥物複合體ADC新藥（Antibody-Drug Conjugate）3個。相比2018年59個新藥，2019微幅減少11個，但學名藥批准卻創歷史新高，2019前3季共批准1171項。

新藥和生物製劑（biological product ）的上市通常意味著為患者提供了重要的新療法。並為美國醫療保健方面帶來進步。2019年獲FDA批准的新藥，其中一些產品是創新新產品，從未在臨床實踐中使用過。

在小分子藥物，值得關注的是，百濟神州研發的BTK抑制劑zanubrutinib，用於治療復發/難治性（R/R）邊緣區淋巴瘤（MZL）。這是FDA批准第一款完全由中國公司自主研發的抗癌新藥在美國上市。

另外， AbbVie（艾伯維）的口服藥物JAK1抑制劑upadacitinib，用於治療自體免疫中度至重度類風濕性關節炎（RA）。醫藥市場分析機構EvaluatePharma預測，upadacitinib全球銷售額在2024年將高達25.7億美元，成為全球第五大暢銷抗風濕藥物。

楊森製藥(Janssen Pharmaceutical)用於治療晚期膀胱癌的erdafitinib，是製藥市場上首個針對膀胱癌的標靶藥物，也是FGFR抑制劑中首款獲批准的藥。

輝瑞（Pfizer）治療罕見遺傳性罕見病TTR類澱粉沉積症所引起的心肌病變（cardiomyopathy caused by transthyretin mediated amyloidosis, ATTR-CM）的新藥tafamidis，預估到2024年為輝瑞帶來10億美元營收。

諾華(Novartis)的多發性硬化症(multiple sclerosis)藥物siponimod，是15年來首次及唯一被批准用於治療續發-進展型多發性硬化症（SPMS）的藥物。全球有200萬人受多發性硬化症影響的患者。

此外，3個ADC新藥包括，用於治療局部晚期或轉移性泌尿上皮癌(Urothelial carcinoma)的enfortumab vedotin-ejfv、用於瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的血液癌藥物polatuzumab vedotin-PIIQ、以及治療不可切除或轉移性HER2陽性成人乳癌的fam-trastuzumab deruxtecan-nxki。

雖然新藥數量減少，但學名藥批准數量卻持續增加，根據2019年FDA財會年度報告，2019前3季共批准了1171項學名藥，其中935項屬於完全核准，236項為暫時性核准(tentative approvals)，打破了2018年總共971項的紀錄。

2019年學名藥批准創歷史新高，與4月卸任的 FDA前局長 Scott Gottlieb有很大關係。Gottlieb 積極配合川普政府的砍藥價政策，致力於加快學名藥及生物相似性藥品（Biosimilars）的審核，並改善了 FDA 評量基因治療等創新療法的處理程序。

2017、2018獲批的新藥、學名藥、生物相似藥的數量皆創下新高。2017的新藥為46項，2018年是59項,更是首度以罕見疾病的31項孤兒藥批准最多。

資料來源：
https://www.gbimonthly.com/2020/01/60406/

【共筆專用表：化學治療引起心臟毒性機轉大集合】

最近，突然有感覺，罹患癌症的病人增加得很快，到底是發生了什麼事?

去年，南韓研究者發現，南韓的甲狀腺癌發生率一口氣增加15倍，癌症的「流行病學」引起非常多科學家的重視．

除了傳統的「細胞毒性」外，化學/標靶治療藥物還有許多副作用，心臟毒性 (cardiac toxicity) 除了可能引發心律不整，長期更可能造成心臟衰竭 (heart failure)．

您知道哪些藥物與心臟毒性有關嗎↓↓↓

第一類：Anthracyclines類藥物，例如每個人都知道的doxorubicin
第二類：HER-2 (ErB-2) 受體抑制藥物，例如trastuzumab、lapatinib
第三類：5-FU、capecitabine
第四類：烷化藥物，例如cyclophosphamide，或酪胺酸酶抑制劑，如sunitinib及imatinib

附註：圖中示「TKI」並非代表「所有」TKI喔。

第五類：放射線治療

這些化學/標靶治療藥物可能造成心肌細胞壞死、細胞凋亡 (apoptosis)，演變成左心室功能不全，甚至惡化成心臟衰竭．

這些藥物更可能合併使用於癌症治療，例如乳癌的trastuzumab + doxorubicin + cyclophosphamide，真是X壽，除了限制特定藥物的劑量外 (傳說中的450 mg/m2)，認認真真的追蹤心臟功能才是上策．

資料來源：Abeloff's Clinical Oncology, 5e

Cardiotoxicity induced by chemotherapeutic drugs

【共筆專用表：化學治療引起心臟毒性機轉大集合】

最近，突然有感覺，罹患癌症的病人增加得很快，到底是發生了什麼事?

去年，南韓研究者發現，南韓的甲狀腺癌發生率一口氣增加15倍，癌症的「流行病學」引起非常多科學家的重視．

除了傳統的「細胞毒性」外，化學/標靶治療藥物還有許多副作用，心臟毒性 (cardiac toxicity) 除了可能引發心律不整，長期更可能造成心臟衰竭 (heart failure)．

您知道哪些藥物與心臟毒性有關嗎↓↓↓

第一類：Anthracyclines類藥物，例如每個人都知道的doxorubicin
第二類：HER-2 (ErB-2) 受體抑制藥物，例如trastuzumab、lapatinib
第三類：5-FU、capecitabine
第四類：烷化藥物，例如cyclophosphamide，或酪胺酸酶抑制劑，如sunitinib及imatinib

附註：圖中示「TKI」並非代表「所有」TKI喔。

第五類：放射線治療

這些化學/標靶治療藥物可能造成心肌細胞壞死、細胞凋亡 (apoptosis)，演變成左心室功能不全，甚至惡化成心臟衰竭．

這些藥物更可能合併使用於癌症治療，例如乳癌的trastuzumab + doxorubicin + cyclophosphamide，真是X壽，除了限制特定藥物的劑量外 (傳說中的450 mg/m2)，認認真真的追蹤心臟功能才是上策．

資料來源：Abeloff's Clinical Oncology, 5e