#小彩虹
#惡性腫瘤

今天的就診紀錄來到了最沈重、最讓人難過的彩虹～原本就預訂今天帶彩虹和方塊酥一起前往專科看診（和原本治療的不同家），主要也是想要看看關節和日漸明顯的歪頭有沒有不一樣的看法和診斷，但就在昨晚發現彩虹左腿明顯腫大，摸起來相當紮實，這瞬間長大的速度和位置，心中有不詳的預感⋯⋯

果然醫生一觸診就直搖頭表示需要照x光，觸診腫瘤和骨頭是結合一起的，X光片顯示腫瘤是包覆著骨頭的，而且有明顯已被溶解的現象！
以這樣的成長速度、位置和型態，幾乎可能確定是惡性腫瘤，雖然可以冒險切除截肢但是範圍之大和牽扯的部位多、復發的機率高、術後傷口恢復恐怕都有危險⋯建議採取安寧治療，不過目前彩虹應該是相當疼痛的狀態，後期也可能因為迅速發展的腫塊壓迫下腹導致排便、尿困難⋯⋯先開立：消炎、止痛、嗎啡來幫助她舒緩不適！
醫生沈重表示：他看過的案例惡化速度和存活時間可能都不久，需要有心理準備⋯⋯
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下午因為要帶燒燒回診也順便再帶上彩虹做現場掛號，看看原本就一直幫彩虹治療的醫生看法，上次回診是兩週前醫生還有做觸診並沒有發現任何異常腫塊⋯⋯醫生建議可以做細針採樣可以更幫助判斷和決定後續治療或是安寧方向！
醫生表示：從採樣可以明顯看出腫塊是惡性的Spindle cell tumor 肉瘤，目前可以做到三個方向：切除、化療、安寧⋯她會建議試看看低劑量高密度的化療藥看看，希望可以控制惡化的速度，保留彩虹的生活品質為優先考量！

搭配早上開立的藥再追加一天服用一次化療藥
一週後回診監測腫瘤生長的速度！

不知道怎麼說現在的心情！又是一個未知未來的感覺吧⋯⋯只能邊看邊做～在毛球、小香生病那年來到我身邊的孩子～時光飛逝轉眼換他們也開始老了、病了！

越把他們當心肝、心當然就更難過
要好好加油-痛少一點這樣就好

✏️什麼是梭形細胞肉瘤（Spindle cell tumor 肉瘤）梭形細胞肉瘤是一種罕見的惡性（癌性）腫瘤，可在骨骼或軟組織中發展。 它可以出現在身體的任何部位，但最常見於四肢（手臂和腿）。

<產業訊息>台微體癌症新藥 向美FDA提臨床試驗審查

#微脂體包裹抗癌化療藥物 #臨床試驗審查 #橫紋肌肉瘤 #罕見兒科疾病優先審查憑證 #獨賣權

台灣微脂體（4152）宣布自行研發之微脂體包裹抗癌化療藥物TLC178，已向美食品藥物管理局（FDA）提出進入臨床試驗審查（IND），申請通過後台微體將於美國針對小兒橫紋肌肉瘤患者啟動此開放式、劑量累增臨床一/二期試驗。

台微體總經理葉志鴻表示，TLC178為經微脂體包裹的長春花鹼類化療藥物長春瑞濱，在去年獲得美國認可成為治療橫紋肌肉瘤（RMS）的罕見兒科疾病用藥。第一階段收案對象擴大至所有小兒復發性或難治性的肉瘤患者；第二階段則評估TLC178與低劑量口服型環磷酰胺合併治療針對小兒復發，或難治性橫紋肌肉瘤患者的抗腫瘤活性。

台微體指出，長春花鹼類藥物乃目前市場上治療橫紋肌肉瘤，及其他各種肉瘤的主要化療藥物之一，與未經包裹的長春瑞濱相比，TLC178具有優越性的藥代動力學、更低的毒性、更少的骨髓抑制副作用、更長的給藥間隔時間、更多能聚集於新生血管和皮下腫瘤部位的藥物，及更多延伸至其他適應症的可能性。

TLC178去年4月取得美國FDA治療橫紋肌肉瘤罕見兒科疾病的用藥認定，在藥證送審時即可申請「罕見兒科疾病優先審查憑證」；此審查憑證可將10個月以上起跳的藥品審查期縮短至6個月，且可高價轉賣予其他公司。

另，TLC178於去年7月又獲得認定成為治療軟組織肉瘤的孤兒藥物，若取得該憑證，此孤兒藥認定可讓TLC178享有7年獨賣權。

全文網址：https://bio.ctee.com.tw/news/14135.html

<產業訊息>台微體抗癌藥TLC178 獲美認定軟組織肉瘤孤兒藥

#癌症用藥 #TLC178 #FDA #軟組織肉瘤 #STS #孤兒藥物 #横紋肌肉瘤 #RMS #罕見兒科疾病用藥認證 #罕見兒科疾病優先審查憑證 #7年獨賣權

台灣微脂體(4152)於7月20日宣布，自行研發的癌症用藥TLC178，獲得美國食品和藥物管理局(FDA)認證為治療軟組織肉瘤(STS)的孤兒藥物。此款癌症用藥已於去年開始進行美國、臺灣第一/二a期臨床試驗，並於今年4月取得FDA治療横紋肌肉瘤(RMS)罕見兒科疾病的用藥認證。

根據美國癌症協會估計，美國年增12,000例STS病例。STS源自間質細胞轉變的惡性腫瘤，其來源可分為脂肪、肌肉、神經、神經鞘、血管與結締組織。治療STS的方法包括手術、放療及化療。

台微體指出，TLC178乃經過微脂體包裹後的長春花鹼類化療藥物vinorelbine，其大幅降低毒性及減少副作用之特性，可望能將適應症擴大到STS等的晚期實體瘤。

台微體進一步表示，已取得「罕見兒科疾病用藥認證」的TLC178，在申請治療兒童横紋肌肉瘤(pRMS)藥證送審時，可申請「罕見兒科疾病優先審查憑證」(Rare Pediatric Disease-Priority Review Voucher)；此審查憑證可將10個月以上的藥品審查期縮短至6個月。

若獲FDA核准上市並取得該憑證，此孤兒藥認證可將TLC178的適應症由pRMS擴展至STS疾病，以受惠更多同治療領域病患的族群，同時擁有孤兒藥7年的獨賣權。

資料來源：http://www.gbimonthly.com/2017/07/11388/