#多發性硬化症 為身體免疫系統不正常攻擊中樞神經！😭

症狀的產生會因攻擊的位置與部位而不同，輕微的包括肢體無力、麻木感、視力模糊、複視、步履不穩等症狀，嚴重者可能導致行動不便、平衡失調、視力受損失明、言語障礙、吞嚥困難等。

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<產業訊息>2019年FDA批准48個新藥 學名藥創新高前3季1171項

根據FDA發布的總結報告Novel Drug Approvals for 2019。2019年FDA共批出48個新藥，其中小分子藥物（Small molecule drugs）24個，抗體藥物複合體ADC新藥（Antibody-Drug Conjugate）3個。相比2018年59個新藥，2019微幅減少11個，但學名藥批准卻創歷史新高，2019前3季共批准1171項。

新藥和生物製劑（biological product ）的上市通常意味著為患者提供了重要的新療法。並為美國醫療保健方面帶來進步。2019年獲FDA批准的新藥，其中一些產品是創新新產品，從未在臨床實踐中使用過。

在小分子藥物，值得關注的是，百濟神州研發的BTK抑制劑zanubrutinib，用於治療復發/難治性（R/R）邊緣區淋巴瘤（MZL）。這是FDA批准第一款完全由中國公司自主研發的抗癌新藥在美國上市。

另外， AbbVie（艾伯維）的口服藥物JAK1抑制劑upadacitinib，用於治療自體免疫中度至重度類風濕性關節炎（RA）。醫藥市場分析機構EvaluatePharma預測，upadacitinib全球銷售額在2024年將高達25.7億美元，成為全球第五大暢銷抗風濕藥物。

楊森製藥(Janssen Pharmaceutical)用於治療晚期膀胱癌的erdafitinib，是製藥市場上首個針對膀胱癌的標靶藥物，也是FGFR抑制劑中首款獲批准的藥。

輝瑞（Pfizer）治療罕見遺傳性罕見病TTR類澱粉沉積症所引起的心肌病變（cardiomyopathy caused by transthyretin mediated amyloidosis, ATTR-CM）的新藥tafamidis，預估到2024年為輝瑞帶來10億美元營收。

諾華(Novartis)的多發性硬化症(multiple sclerosis)藥物siponimod，是15年來首次及唯一被批准用於治療續發-進展型多發性硬化症（SPMS）的藥物。全球有200萬人受多發性硬化症影響的患者。

此外，3個ADC新藥包括，用於治療局部晚期或轉移性泌尿上皮癌(Urothelial carcinoma)的enfortumab vedotin-ejfv、用於瀰漫性大B細胞淋巴瘤（DLBCL）的血液癌藥物polatuzumab vedotin-PIIQ、以及治療不可切除或轉移性HER2陽性成人乳癌的fam-trastuzumab deruxtecan-nxki。

雖然新藥數量減少，但學名藥批准數量卻持續增加，根據2019年FDA財會年度報告，2019前3季共批准了1171項學名藥，其中935項屬於完全核准，236項為暫時性核准(tentative approvals)，打破了2018年總共971項的紀錄。

2019年學名藥批准創歷史新高，與4月卸任的 FDA前局長 Scott Gottlieb有很大關係。Gottlieb 積極配合川普政府的砍藥價政策，致力於加快學名藥及生物相似性藥品（Biosimilars）的審核，並改善了 FDA 評量基因治療等創新療法的處理程序。

2017、2018獲批的新藥、學名藥、生物相似藥的數量皆創下新高。2017的新藥為46項，2018年是59項,更是首度以罕見疾病的31項孤兒藥批准最多。

資料來源：
https://www.gbimonthly.com/2020/01/60406/

《文茜的世界財經周報》

【美國股市創下歷史新高價 除了人工智慧公司FAAMG五大之外 生技醫藥巨頭Biogen也是領頭羊 文茜世界財經周報採訪波士頓 大數據改變基因工程產業】

Biogen第二季業績表現亮眼波士頓花了10-15年打造完整的生技生態系歸功於它們治療脊髓性肌肉萎縮症藥物SPINRAZA銷售比預期好
生技醫藥巨頭Biogen上漲5%，該公司第二季利潤超出預期，並上調全年業績目標。知名的個人理財媒體kiplinger將Biogen這家位於劍橋專精癌症和自體免疫疾病的機構，選為麻州最好的股票上市公司。
「文茜的世界周報」曾前往麻省理工學院(MIT)專訪它的創辦人，1993年諾貝爾醫學獎得主Phillip Sharp(你不認為你是全能的)Sharp：
“不，我身邊有很多諾貝爾得主。”
現年73歲的Sharp，1977年發現不連續基因改變人們原先認定的基因結構，49歲時獲頒得諾貝爾桂冠。
更開風氣之先，將重大科學發現商業化，創辦生技公司Biogen。治療多發性硬化症與血癌等疾病，Biogen從40年前的新創公司躍登生技龍頭之一，擁有員工7400名市值近600億美元。
Biogen所在的Kendall Square位於麻州大波士頓都會區劍橋市的心臟地帶，這裡蛻變成國際級生技重鎮。從全球知名大藥廠到員工僅三人的新創事業，方圓一平方英里內集結超過百家大小不等的生技公司。
如今我們擁有生技公司聚落以及國際大藥廠諾華的全球研究總部距離MIT僅一個街區，輝瑞距離MIT也僅一個街區，Biogen距離MIT也一個街區，健贊距MIT一個街區，MIT附近就有大約100家規模不一的生技公司。
生技產業聚落成形，磁吸效應把更多人才和資金引來。全球第一個生技貿易協會麻州生技委員會MassBio從1985年成立到現在，會員從六家增加到超過800家，其中八成是小型新創公司，還沒有產品上市，但研究新藥或開發新療法需要昂貴的實驗室設備，像LabCentral這類共用實驗室，就是正在起步資源匱乏的新創事業，將夢想化為現實的強有力後盾。
36歲的哈佛醫學院助理教授Jonathan Thon共同創辦的Platelet BioGenesis就租用這裡的實驗室，試圖從幹細胞直接培養血小板，從源頭解決血小板常鬧血荒的困境，之後這個僅有三人的超迷你公司，會搬遷到設在麻州大學波士頓分校的育成中心VDC。
育成中心，是波士頓生技產業的另一個支柱。我們的任務就是讓這個過程變得極為容易，想創業的科學家可以從他們做研究的大學實驗室，搬來一個較商業化的環境，這裡有他們所需的設備，也有經營企業的專業，可提供他們必要資訊，確保他們發現的技術確實可行也確實有市場。
VDC由麻州州政府和聯邦政府出資800萬美元打造2009年成立以來，
協助培育約60家新創公司，其中75%依然活躍。
VDC的成功故事不在少數，例如這家脫胎自MIT的SQZ Biotech
開發出新穎的抗癌細胞工程技術革命性療法，就獲得瑞士羅氏藥廠5億美元的投資。大藥廠挾著雄厚的財力與資源，透過購併投資或專利授權和新創生技公司合作，加快波士頓生技產業的成長，這種研發方式比較節省成本，也相當成功，從已獲(FDA)核准藥物數量，就可看出這種新模式的成功。

另一個也源自MIT合成生物實驗室的Synlogic成立四年，致力開發的藥物
不是化學的口服藥劑或針劑，而是經過基因工程改造的天然益生菌。
我們採用益生菌因為它們是天然的，從人體內一個器官產生，這個器官我知道你聽說過，叫做人類微生物群系microbiome 是重達兩三磅重的菌叢，就像這個重兩三磅的菌叢，有這麼大，在我們的身體裡和我們互動，這些是好菌。

Synlogic的共同創辦人盧冠達，美國出生10歲隨父母回台灣，學術背景跨MIT理工和哈佛醫學院，MIT電機工程與電腦科學兼生物工程系副教授，也是MIT合成生物小組實驗室的負責人，曾獲美國青年科學家總統獎Presidential Early Career Award for Scientists and Engineers與美國國家衛生院創新獎NIH New Innovator Award 。
他成立了四家公司，盧冠達說在MIT做研究，目的不單是為了研究，而是要能改變世界。
這是一種心態，教授發表論文這是他們主要工作，他們訓練學生，訓練博士後學生，這是一種影響力。但這種影響力很有限，我認為因為你可以發表幾百篇論文 但這不會轉換成能夠幫助人的東西，只是紙上的文字，所以我認為MIT的文化不只是發表了不起的研究，也是要想出如何化為現實，這很獨特。

盧冠達說，波士頓花了10-15年打造完整的生技生態系，政府、大學、大藥廠和新創公司，在同一個願景下攜手合作。
我認為這是生技生態系一個很重要的部分，小公司可以在很新的領域冒險，但他們並非單打獨鬥，他們可以和大學、大型製藥公司合作，分擔風險與成果，我想你需要這所有元素才能打造一個成功的生技聚落。

科技的迅猛發展改變生醫科學的進程，採訪Phillip Sharp時，他就向訪客指出MIT校園上空有一個新裝置，HackMIT (駭進MIT) ，充滿創意的學生在生物大樓和人工智慧實驗室之間，串起幾架彩色飛機，這正是當今科技和生醫結合的最好象徵。